Το πάρα πολύ σύγχρονο θέμα των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών στην Ελλάδα συζητήθηκε την τελευταία ημέρα του συνεδρίου. Οι θεραπείες αυτές, με χαρακτηριστικότερο παράδειγμα τα CAR-T cells, σηματοδοτούν μια αλλαγή παραδείγματος στην αντιμετώπιση των αιματολογικών κακοηθειών, ενώ ήδη αναπτύσσονται in vitro CAR-T θεραπείες για συμπαγείς όγκους κι άλλες νόσους, δήλωσε ο συντονιστής της στρογγυλής τράπεζας, κ. Γιώργος Καπετανάκης, πρόεδρος της ΕΛΛ.Ο.Κ.
Η πρόοδος αυτή δημιουργεί κάποιες προκλήσεις αλλά και μοναδικές ευκαιρίες για τα συστήματα υγείας, καθώς απαιτεί εξελιγμένες υποδομές, κατάλληλη οργάνωση νοσοκομείων, εξειδικευμένη εκπαίδευση, αλλά και μηχανισμούς αποζημίωσης που αντικατοπτρίζουν την πραγματική αξία αυτών των θεραπειών. Όπως επισήμανε ο κ. Καπετανάκης, η Ελλάδα έχει κάνει ήδη πάρα πολλά βήματα για την ενσωμάτωσή τους, με την πρόσφατη ανακοίνωση για τη δημιουργία του Σχήματος Μεταβατικής Αποζημίωσης και τη λειτουργία πιστοποιημένων κλινικών μονάδων. Ωστόσο, για την πλήρη ετοιμότητα απαιτείται μια συντονισμένη, πολυδιάστατη προσέγγιση που υπερβαίνει το οικονομικό και ρυθμιστικό επίπεδο, δήλωσε ο κ. Καπετανάκης και κάλεσε τους ομιλητές να εξετάσουν τη συνολική έννοια της ετοιμότητας και τον τρόπο με τον οποίο η Ελλάδα μπορεί να διασφαλίσει έγκαιρη, ασφαλή και βιώσιμη πρόσβαση στις κυτταρικές – γονιδιακές θεραπείες.
Λαμβάνοντας πρώτος τον λόγο, ο κ. Βασίλης Κουτσιουρής, Διευθυντής της Γενικής Γραμματείας Στρατηγικού Σχεδιασμού του Υπουργείου Υγείας, ανέλαβε να παρουσιάσει τον ρόλο του Ταμείου Μεταβατικής Αποζημίωσης στη χρηματοδότηση των καινοτόμων φαρμακευτικών σκευασμάτων. Όπως δήλωσε ο κ. Κουτσιουρής, σκοπός του ταμείου είναι η διασφάλιση της πρόσβασης σε φάρμακα προηγμένων θεραπειών (ATMP) και σε φάρμακα του συστήματος προτεραιότητας του ΕΜΑ (PRIME). Το Ταμείο θα έχει χρηματοδότηση 50 εκ. ευρώ για το 2026, ενώ την αξιολόγηση της ένταξης φαρμάκων στο Ταμείο θα πραγματοποιεί μια 7μελής επιτροπή από μέλη της ΕΑΑΦΑΧ και της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης και ο χρόνος παραμονής των φαρμάκων στο Ταμείο θα είναι 24 έως 60 μήνες.
Στη συνέχεια, ο κ. Κουτσιουρής παρουσίασε τα κριτήρια αξιολόγησης των φαρμάκων για την ένταξή τους στο Ταμείο Μεταβατικής Αποζημίωσης, όπως για παράδειγμα να έχουν συμπεριληφθεί στην προηγούμενη ετήσια αναφορά της Σάρωσης Ορίζοντα του ΕΟΠΥΥ και να υπάρχει αίτημα από ιατρό για την αναγκαιότητα χορήγησης της θεραπείας σε δικαιούχο περίθαλψης. Παρουσίασε επίσης τρεις ενότητες δεικτών που θα χρησιμοποιηθούν για την παρακολούθηση των αποτελεσμάτων της θεραπείας, οι οποίες θα εστιάζουν, αντιστοίχως, στην αποτελεσματικότητα, στην ασφάλεια και στην ανάλωση πόρων της θεραπείας. Πρόσθεσε ότι, στην περίπτωση που η αίτηση αφορά προηγμένες (κυτταρικές – γονιδιακές) θεραπείες των οποίων η χορήγηση προϋποθέτει πιστοποίηση κέντρων με κατάλληλη ιατροτεχνική υποδομή και κατάρτιση, η χορήγηση θα πρέπει αποδεδειγμένα να είναι δυνατόν να ξεκινήσει σε ένα τουλάχιστον κέντρο στη χώρα.
Τέλος, ο κ. Κουτσιουρής παρουσίασε τα οφέλη από το Ταμείο Μεταβατικής Αποζημίωσης: δημιουργία ενός ξεχωριστού καναλιού χρηματοδότησης για προηγμένες θεραπείες, έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες, θεσμοθετημένη διαπραγμάτευση, ενίσχυση των κινήτρων επένδυσης των φαρμακευτικών εταιρειών, δημιουργία πλαισίου ενθάρρυνσης της φαρμακευτικής καινοτομίας, βελτίωση της υγείας των ασθενών και της χρήσης των πόρων του ΕΣΥ, συμβολή στον εξορθολογισμό της φαρμακευτικής δαπάνης και συμβολή στη βιωσιμότητα του ΕΣΥ.
Κατόπιν, η κ. Βασιλική-Κωνσταντίνα Γκογκοζώτου, φαρμακοποιός, Μη Εκτελεστική Πρόεδρος του ΕΟΠΥΥ και Πρόεδρος της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης Τιμών Φαρμάκων, κλήθηκε από τον συντονιστή να σχολιάσει την ανάγκη για προβλεψιμότητα και δίκαιη κατανομή του κινδύνου μεταξύ κράτους και εταιρειών. Η κ. Γκογκοζώτου υπογράμμισε αρχικά τη μεγάλη πρόκληση που δέχθηκε το Ταμείο Καινοτομίας, καθώς όφειλε να λειτουργήσει ως «πιλότος» για τη διαχείριση αυτών των ιδιαίτερων φαρμάκων, τα οποία έχουν τεράστια πιθανή αξία σε θεραπευτικούς όρους, αν πραγματικά αποδώσουν, αλλά και υπερβολικά υψηλό κόστος σε νομισματικούς όρους. Όπως είπε η ομιλήτρια, στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης βασίστηκαν αρχικά σε υπεύθυνες δηλώσεις των εταιρειών σχετικά με την αποτελεσματικότητα, καθώς δεν υπήρχαν στοιχεία από τα νοσοκομεία. Πλέον, το Ταμείο Καινοτομίας θα παρακολουθεί την πορεία μιας θεραπείας βάσει ενός συμφωνητικού το οποίο θα έχει συνταχθεί σύμφωνα με συγκεκριμένα στοιχεία που έχει προτείνει αρχικά η εταιρεία. Αν το προϊόν ανταποκριθεί στις προσδοκίες, τότε η συμφωνία θα είναι η καλύτερη δυνατή για την εταιρεία, η οποία θα έχει τις λιγότερες επιστροφές, ενώ αν το προϊόν δεν επιτύχει τους στόχους του, τότε η εταιρεία δεν θα αποζημιώνεται όπως θα επιθυμούσε.
Όπως υπογράμμισε η κ. Γκογκοζώτου, για το κράτος είναι σημαντικό να γνωρίζει ποιες καινοτόμες θεραπείες υπερέχουν ξεκάθαρα έναντι των υφιστάμενων θεραπειών, καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, και δεν παρέχουν απλώς ελπίδες που δεν ανταποκρίνονται στην πραγματικότητα. Επομένως, επιθυμία του κράτους είναι να έχει ο ασθενής εγκαίρως τα καινοτόμα σκευάσματα, αλλά να τα έχει επιτυχημένα, δηλαδή το αποτέλεσμα να του προσφέρει το προσδόκιμο επιβίωσης και την ποιότητα ζωής που αναμένει.
Στη συνέχεια, ο συντονιστής κάλεσε τον κ. Σπύρο Αποστολόπουλο, Διοικητή του Πανεπιστημιακού Γενικού Νοσοκομείου «Αττικόν», ενός από τα μεγαλύτερα νοσοκομεία στην Ελλάδα που εφαρμόζει ήδη κυτταρικές θεραπείες, να μιλήσει για το πόσο ώριμες είναι σήμερα οι ελληνικές νοσοκομειακές υποδομές να εξυπηρετήσουν τους ασθενείς που χρειάζονται καινοτόμες θεραπείες. Ο κ. Αποστολόπουλος υπογράμμισε πως οι θεραπείες αυτές δεν αποτελούν απλώς μια νέα προσθήκη στο θεραπευτικό οπλοστάσιο, αλλά ένα συνολικό επαναπροσδιορισμό του τρόπου με τον οποίο αντιμετωπίζονται πλέον οι σοβαρές ασθένειες. Η χώρα μας έχει κάνει σημαντικά βήματα, από τις πρώτες αποζημιώσεις έως την πιστοποίηση μονάδων και την ανάπτυξη σχετικών διαδικασιών, όμως η πλήρης ετοιμότητα απαιτεί κάτι βαθύτερο: μια συντονισμένη εθνική στρατηγική, καλύτερη οργάνωση, επενδύσεις σε υψηλού επιπέδου υποδομές και ενίσχυση των ανθρώπινων πόρων.
Σήμερα, δήλωσε ο ομιλητής, παρατηρείται σημαντική υστέρηση σε όλες τις κατηγορίες θεραπειών σε σχέση με τις ανάγκες του πληθυσμού. Για τον λόγο αυτό, απαιτείται αναθεώρηση του πλαισίου προηγμένων θεραπειών (ATMP), δημιουργία εθνικού μητρώου κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών, επιτάχυνση των αδειοδοτήσεων και των κλινικών δοκιμών και ύπαρξη εξειδικευμένων επιτροπών αξιολόγησης.
Σε ό,τι αφορά την οικονομική βιωσιμότητα και την αποζημίωση, ο κ. Αποστολόπουλος δήλωσε πως, παρότι οι κυτταρικές θεραπείες έχουν υψηλό αρχικό κόστος, προσφέρουν σημαντική μακροπρόθεσμη εξοικονόμηση, χάρη στην αποφυγή των πολλαπλών κύκλων θεραπείας, τις μειωμένες νοσηλείες και κυρίως την πιθανότητα μόνιμης ύφεσης της νόσου. Επιπλέον, οι συμβάσεις βάσει κλινικής έκβασης και οι πολυετείς συμφωνίες αποπληρωμής σε διάστημα τριών έως πέντε ετών μειώνουν τη δημοσιονομική πίεση του συστήματος και εκτιμάται ότι η συνολική μακροπρόθεσμη εξοικονόμηση για το σύστημα υγείας μπορεί να φτάσει το 30%, δημιουργώντας μια ισορροπία ανάμεσα στην καινοτομία και τη δημοσιονομική σταθερότητα. Ωστόσο, δεδομένου ότι η ζήτηση για καινοτόμες θεραπείες θα συνεχίσει να αυξάνεται, είναι απαραίτητο να υπάρχει ένα εθνικό σύστημα πραγματικών δεδομένων (real-world evidence), διαλειτουργικότητα των φορέων (νοσοκομείων, μητρώων, ΕΟΠΥΥ και ερευνητικών κέντρων) και ψηφιακή παρακολούθηση (ιχνηλασιμότητα) κάθε θεραπείας, από την παραγωγή έως το τελικό αποτέλεσμα.
Ο κ. Αποστολόπουλος ολοκλήρωσε την εισήγησή του τονίζοντας ότι οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες μπορούν να αποτελέσουν ένα νέο στρατηγικό πυλώνα για τη χώρα μας, η οποία μπορεί να εξελιχθεί σε περιφερειακό κέντρο καινοτομίας για τη νοτιοανατολική Ευρώπη. Η σύνδεση με ευρωπαϊκά δίκτυα αριστείας και διεθνή ερευνητικά κέντρα μπορεί να ενισχύσει ακόμα περισσότερο την εθνική τεχνογνωσία και να επιταχύνει την ανάπτυξη στον τομέα αυτό. Το σημαντικότερο όμως, υπογράμμισε ο κ. Αποστολόπουλος, είναι η ενίσχυση της ισότιμης πρόσβασης σε όλη τη χώρα καθώς, με συντονισμένη προσπάθεια, οι προηγμένες θεραπείες δεν θα αποτελούν προνόμιο μόνο των λίγων, αλλά δικαίωμα για κάθε πολίτη της χώρας.
Τέλος, ο κ. Καπετανάκης κάλεσε τον κ. Γιώργο Τσιακαλάκη, Διευθυντή Market Access & Εταιρικών Υποθέσεων της Bristol Myers Squibb Ελλάδας, να παρουσιάσει τις πιο κρίσιμες κατά την άποψή του προκλήσεις στην προαγωγή των κυτταρικών θεραπειών και τι σημαίνουν αυτές για την ετοιμότητα της Ελλάδας να ενταχθεί έγκαιρα σε αυτή την τεχνολογία. Ο κ. Τσιακαλάκης τόνισε αρχικά ότι η εθνική ετοιμότητα για τις προηγμένες θεραπείες θα πρέπει να αφορά όχι μόνο τις ήδη διαθέσιμες θεραπείες, αλλά κι αυτές που θα διατεθούν μέσα στα επόμενα χρόνια και αναφέρθηκε στις πάνω από 500 κλινικές μελέτες που διεξάγονται αυτή την στιγμή, οι οποίες αναμένεται να οδηγήσουν σε προηγμένες θεραπείες για τους συμπαγείς όγκους, τα αυτοάνοσα νοσήματα, την καρδιακή ανεπάρκεια ή τη νόσο του Πάρκινσον.
Αναφερόμενος στη συνέχεια στην πολυπλοκότητα της ανάπτυξης αυτών των θεραπειών, ο κ. Τσιακαλάκης υπογράμμισε πως δεν πρόκειται απλώς για νέα φάρμακα, αλλά για θεραπείες με μια εντελώς νέα βιολογική συμπεριφορά, για την ανάπτυξη των οποίων απαιτούνται συνήθως πάνω από 15 χρόνια κλινικής έρευνας και δαπάνες ύψους 2 δισ. κατά μέσον όρο στο σκέλος της ανάπτυξης. Επιπλέον, πρόκειται για απολύτως εξειδικευμένες θεραπείες. Όπως είπε χαρακτηριστικά ο ομιλητής, ουσιαστικά κάθε ασθενής αποτελεί μία ξεχωριστή παρτίδα παραγωγής, με πάνω από 200 κρίσιμα ποιοτικά check points, τα οποία είναι φαρμακευτικά, αλλά και βιολογικά, γενετικά ή κυτταρικά. Τέλος, δεδομένου ότι οι θεραπείες αυτές αποτελούν ζωντανό βιολογικό υλικό, δεν υφίσταται η έννοια του αποθέματος, γιατί απαιτούνται εξαιρετικά πολύπλοκες συνθήκες συντήρησης και ο χρόνος εκτός συντήρησης δεν υπερβαίνει τα μερικά λεπτά.
Σήμερα, δήλωσε ο κ. Τσιακαλάκης, υπάρχει μια ομάδα χωρών (Γαλλία, Γερμανία, Ιταλία Ισπανία) στις οποίες προβλέπεται πλήρης ενσωμάτωση των προηγμένων θεραπειών, με την εφαρμογή ενός μοντέλου αποζημίωσης βασισμένου σε performance-based agreements και ενός εθνικού συστήματος συλλογής δεδομένων. Μέσα στα επόμενα δύο με τρία χρόνια, η Ελλάδα θα μπορούσε να συγκαταλέγεται σε αυτήν την ομάδα χωρών, χάρη στο σχήμα μεταβατικής αποζημίωσης και στην τεχνοκρατική και επιστημονική εμπειρία της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης. Ωστόσο, επισήμανε ο κ. Τσιακαλάκης καταλήγοντας, για ένα επιτυχημένο σχήμα μεταβατικής αποζημίωσης απαιτούνται: μια fast-track διαδικασία ένταξης, τιμολόγηση με τους ισχύοντες όρους, ελκυστικοί όροι αποζημίωσης (με τον μηχανισμό του clawback εκτός συζήτησης) και συμφωνίες επίδοσης/εκβάσεων βάσει βέλτιστων πρακτικών.
Συζήτηση
Κατά τη συζήτηση που ακολούθησε, ο κ. Καπετανάκης κάλεσε τους ομιλητές να σχολιάσουν ποια θεωρούν την πλέον ρεαλιστική μόνιμη αρχιτεκτονική αποζημίωσης για την Ελλάδα, η οποία θα διασφαλίζει ταυτόχρονα την πρόσβαση, τη διαφάνεια και τη δημοσιονομική ισορροπία. Η κ. Γκογκοζώτου απάντησε πως πλέον εισερχόμαστε σε μια εποχή όπου δεν θα μιλάμε για φαρμακευτική δαπάνη αλλά για δαπάνες υγείας και πως το Ταμείο Καινοτομίας σε 10 χρόνια, ναι μεν θα λαμβάνει χρηματοδότηση, αλλά επίσης θα ανατροφοδοτεί αυτήν τη χρηματοδότηση μέσα από τα οφέλη και τις μειώσεις στις δαπάνες υγείας. Πρόσθεσε ότι τα αμέσως επόμενα χρόνια θα πρέπει να μετρηθούν οι εξοικονομήσεις που θα έχει το υπόλοιπο σύστημα από την ένταξη των καινοτόμων θεραπειών, προκειμένου να μπορεί να γίνει σωστή αξιολόγηση. Ο κ. Κουτσιουρής σχολίασε ότι στην Ελλάδα, κατά παράδοση, δεν συνηθίζουμε να σκεφτόμαστε με έναν ορίζοντα 10 ετών και αυτό είναι κάτι που θα πρέπει να αλλάξει και συνέχισε λέγοντας ότι οι πολύ σημαντικοί ευρωπαϊκοί κανονισμοί που υπάρχουν πλέον τόσο για τη φαρμακευτική νομοθεσία όσο και για τα δεδομένα και την τεχνητή νοημοσύνη, καθώς και ο ψηφιακός μετασχηματισμός στην υγεία, δημιουργούν έναν ευρωπαϊκό χώρο δεδομένων ο οποίος θα επιταχύνει τις εξελίξεις τα επόμενα χρόνια. Ο κ. Αποστολόπουλος κατά κάποιον τρόπο προσγείωσε τη συζήτηση, λέγοντας πως οι πόροι δεν είναι ανεξάντλητοι και πως αν δεν κεφαλαιοποιήσουμε αυτά τα οποία έχει ήδη κατακτήσει το σύστημα υγείας, θα καταλήξουμε να κάνουμε μια χαοτική συζήτηση προσδοκιών. Διευκρίνισε πως νέοι πόροι μπορούν να προέλθουν πρωτίστως μέσα από τη γενική φορολογία, εφόσον η κοινωνία συμφωνήσει να συνεισφέρει για την ικανοποίηση των προσδοκιών. Διαφορετικά, τόνισε ο κ. Αποστολόπουλος, δεν μιλάμε για κατανομή αλλά για ανακατανομή των πόρων, τόσο των οικονομικών όσο και των ανθρώπινων. Θα πρέπει το σύστημα υγείας να ξαναδιαβάσει τις ανάγκες του ελληνικού πληθυσμού, τις δυνατότητες που δίνονται στην κεντρική διοίκηση των οργανισμών, ιδίως των μεγάλων νοσοκομείων, και τους πόρους τους οποίους καταναλώνουμε ή στους οποίους πρέπει να επενδύσουμε και να υπάρξουν δεσμεύσεις, συγκλίσεις και συγχωνεύσεις σε θέματα ιατρικής αιχμής. Επίσης θα πρέπει να υπάρξει κατηγοριοποίηση των νοσοκομείων, γιατί δεν μπορεί ένα νοσοκομείο το οποίο προσφέρει κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες να είναι στην ίδια κατηγορία με ένα νοσοκομείο το οποίο προσφέρει μόνο γενικές υπηρεσίες υγείας. Με την κατηγοριοποίηση και τη διασύνδεση, ιδίως την ψηφιακή διασύνδεση των δεδομένων, θα ξεπηδήσουν πάρα πολλές επιλογές, που θα απελευθερώσουν, όχι μόνο την υιοθέτηση περισσότερων θεραπειών και τη δημιουργία πιο εξειδικευμένων κέντρων, αλλά και μια πιο υγιή κατανομή των πόρων σε σχέση με τις ανάγκες του ελληνικού πληθυσμού, κατέληξε ο κ. Αποστολόπουλος. Λαμβάνοντας τελευταίος τον λόγο, ο κ. Τσιακαλάκης σχολίασε ότι οι πόροι πάντοτε είναι πεπερασμένοι, παράλληλα όμως διεξάγεται και μια συζήτηση σχετικά με την προτεραιοποίηση των αναγκών. Συνέχισε λέγοντας ότι ο διάλογος για τους όρους των συμφωνιών θα πρέπει κάποτε να ολοκληρωθεί, γιατί όσο καθυστερεί η νομοθέτηση, τα καινοτόμα προϊόντα παραμένουν κατά κάποιον τρόπο αιχμάλωτα σε ένα ενδιάμεσο στάδιο, καθώς δεν ακολουθούν τη συμβατική διαδικασία αξιολόγησης και διαπραγμάτευσης, αλλά ούτε και το αναμενόμενο νέο νομοθετικό πλαίσιο – για το οποίο ο κ. Τσιακαλάκης εξέφρασε την ελπίδα ότι θα είναι έτοιμο έως τις αρχές του επόμενου έτους. Παραδέχθηκε ότι ο καθορισμός ενός ελκυστικού πλαισίου αποζημίωσης, συνδεδεμένου με συγκεκριμένες εκβάσεις, είναι εξαιρετικά πολύπλοκος και τόνισε ότι η Πολιτεία και οι φαρμακευτικές εταιρείες θα πρέπει να χτίσουν μια σχέση εμπιστοσύνης ως προς την παρακολούθηση των εκβάσεων. Υπενθύμισε, τέλος, ότι σύντομα θα πρέπει να διεξαχθεί επίσης η συζήτηση σχετικά με τους όρους εξόδου από το Ταμείο Καινοτομίας και το κατά πόσο οι νέες θεραπείες θα μπορέσουν στη συνέχεια να ενταχθούν στον κεντρικό προϋπολογισμό του φαρμάκου.
Ο κ. Καπετανάκης έκλεισε τη στρογγυλή τράπεζα με την αισιόδοξη παρατήρηση ότι η ζωηρή αυτή συζήτηση δεν θα είχε νόημα ύπαρξης, αν δεν είχαμε σημειώσει τόσο σημαντική πρόοδο τα τελευταία χρόνια στην αφομοίωση της καινοτομίας.